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2019诺贝尔医学奖研究成果落地北京 全球首创新药在中国率先
发布时间:2019-11-06 09:49:22 来源:未知 阅读量:4894

北京时间10月7日,三位科学家威廉·凯利(William Kelly)、彼得·拉特克利夫(Peter ratcliffe)和格雷格·塞门扎(Greg Semenza)因“发现细胞如何感知和适应氧气变化”而获得2019年诺贝尔生理医学奖。这一发现将有可能在未来探索更多潜在的疾病治疗靶点,包括肿瘤、代谢、炎症性肠病、骨髓增生异常综合征等。

值得一提的是,在这三人中,威廉·凯利(William Kelly)教授是位于北京经济技术开发区的法博金(中国)制药科技发展有限公司科学顾问委员会的成员。洛克沙斯塔(Roxasta)是法博金公司根据威廉·凯林教授获得诺贝尔奖的缺氧诱导因子机制开发的新药,于2018年12月18日被批准上市,领先于中国其他国家。

威廉·凯利教授(左二)和李中·云华(左一),法博金(中国)首席执行官等

氧气是生命的基础。

1992年,在塞门扎发现了缺氧诱导因子。这个因子是一个重要的转录因子,可以调节肿瘤细胞的发生和发展。此后,拉特克利夫和卡琳发现了缺氧诱导因子的降解机制。

威廉·凯林(William Kellin)教授指出,“氧气是生命的基础,毫无疑问,许多疾病都是由氧气供应不足引起的。因此,当我们知道这一途径时,我们可以开发新的药物来激活或切断这一分子途径。例如,在贫血领域,有一种新批准的新药使人体认为它没有获得足够的氧气,从而产生更多自己的红细胞。”威廉·凯林(William Kellin)教授提到的“新批准的新药”是罗莎达,由中国的法博金自主研发。

世界上第一个缺氧诱导因子

创新药物在中国上市

自2001年以来,威廉·凯利教授在《科学》杂志上发表了一篇开创性的论文,并开始与飞康公司合作。飞康公司负责研发的副总裁盖尔·沃金肖(gail walkinshaw)表示:“威廉·凯利教授的里程碑式发现说明了细胞通过调节基因表达来适应氧浓度变化的一个重要分子生物学信号途径。”正是威廉·凯利(William Kelly)教授发现的机制揭示了脯氨酰羟化酶(酸碱度)的目标,促使飞康找到了最佳的调节药物,并为中国接下来的九年临床研究项目奠定了基础。

威廉·凯林(William Kellin)教授一直密切关注和支持罗莎达在中国的研发进展。2018年3月29日,威廉·凯利(William Kelly)教授来到中国,与华山医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院等医院的医生和研究生就缺氧诱导因子相关问题进行了面对面的讨论。3月30日,威廉·凯林(William Kellin)教授出席了法博金公司组织的罗克沙斯塔中国三期临床讲座,并就其在缺氧诱导因子方向的研究路径和成果发表了演讲。

由于中国医疗创新体系的支持

2018年12月,罗克沙斯塔通过中国国家药品监督管理局(nmpa)的优先审查渠道在中国上市。中国成为世界上第一个批准洛克沙斯塔上市的国家。这种新药的出现打破了过去30年来肾性贫血领域没有新的机制和新的靶向药物的局面。将诺贝尔奖发现机制发展成为一种新的销售药物具有历史意义。

复旦大学附属华山医院的林善端教授感慨地说,这种新的靶向创新药物能够引领世界走向中国,这与诺贝尔奖的理论基础的发现是分不开的,并感谢法博金公司对中国市场的勇气、远见和正确判断。中国的医生团队也可以积极与国际社会联系,完成这项国际高水平、极其严谨的临床研究。当然,它也受益于中国近年来实施的“创新驱动发展战略”和“健康中国战略”。中国药品监督管理部门大力改革药品审批制度和监管制度,激发医药行业创新活力,同时给予企业充分信任和支持。罗克沙斯塔的研发和临床研究过程都遵循了极其严格的规范。

国家食品药品监督管理局药品注册部门相关负责人表示:“洛克沙斯塔胶囊在中国的首次上市意味着中国已经成为世界上第一个首次启动作用机制药物的国家。这是中国新药注册史上的一个里程碑——中国的药品审批能力达到了国际水平。”

2019年7月,世界顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》(nejm)连续在线发表了两篇关于罗克沙斯塔德治疗肾性贫血的研究著作。这是nejm首次以中国大陆医生为第一作者和相应作者发表新药第三期临床试验,也是nejm首次连续发表中国团队的临床试验。本文的发表证实了氧传感机制在肾性贫血治疗中的临床应用已经在所有疾病治疗领域处于领先地位。

2019年9月21日,在2019年“独墅湖杯”药物创新品牌评选活动中,罗萨斯塔德获得“最具临床价值的创新药物”奖。

法博金(中国)执行总裁钟李云华表示:“在中国医疗创新政策的大力支持下,罗莎达的新许可迅速获得批准,并引领国际社会,这证实了中国创新药物临床试验体系的进步和成熟,反映了中国医疗创新实力的整体提升。”

李中云华说,罗克沙斯塔是一种药物和一个平台。慢性肾病贫血的治疗只是该药物的第一个适应症。根据Fabojin公司的计划,血液学领域已经开始了相对低风险骨髓增生异常综合征相关贫血的二期临床试验,Roxasta适应症的范围将在未来进一步扩大。体现诺贝尔奖科学发现精髓的新药罗克沙斯塔,必将为中国乃至世界慢性肾性贫血患者带来全新的治疗突破和福音。(马红彦)